Klinische Studien

An folgenden Studien können derzeit pädiatrische Patientinnen/Patienten teilnehmen

Liebe Eltern, liebe Patienten,

herzlich Willkommen in der Klinischen Forschung der Kindergastroenterologie und -hepatologie!

Bei unseren Studien werden neue vielversprechende Medikamente, Behandlungsverfahren oder Untersuchungsmethoden untersucht und geprüft. Voraus gegangen sind nach den verbindlichen Regeln der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) umfangreiche Untersuchungen an gesunden erwachsenen Patienten (Phase I Studien), so dass wir abschätzen können, welche Untersuchungen für Kinder und Jugendliche therapeutisch vielversprechend aber auch medizinisch sicher sind.

Diese Arbeit mit Studien ist für eine zeitgemäße und an neuesten Standards orientierte medizinische Versorgung besonders wichtig! Oftmals ergeben sich Fragen, z.B. wie belastend die Teilnahme an einer Studie sein könnte, ob man „Versuchskaninchen“ ist oder ob zusätzlich viel Blut abgenommen werden muss. Alle diese Fragen sind berechtigt, und wir werden uns immer alle Mühe geben, Sie oder Dich über alle Vor- und Nachteile einer Teilnahme aufzuklären.

Wenn Sie sich dann gegen eine Teilnahme entscheiden oder Du dagegen bist, ist das auch völlig in Ordnung! Grundsätzlich nehmen wir natürlich nur an Projekten teil, bei denen wir einen Nutzen für unsere Patienten erwarten. Für jedes unserer Projekte gibt es zusammen mit Frau Dr. Pfister und Herrn Professor Baumann noch mindestens einen verantwortlichen Arzt, den Sie und Ihr gern ansprechen könnt.


Klinische Studien in der pädiatrischen Hepatologie

Immunmonitoring nach Lebertransplantation

Eine der großen Herausforderungen nach Lebertransplantation besteht in der optimalen Steuerung der immunsuppressiven Therapie. Die von uns in üblicherweise gemessenen Medikamenten- Talspiegel („Tac-Spiegel“, „Cyclo-Spiegel“) geben dabei nur ungenau Auskunft über das tatsächliche Ausmaß der Medikamenten-Wirkung. In der internationalen ChilSFree-Studie untersuchen wir, welche Biomarker im Patientenblut den Funktionszustand des Immunsystems am besten widerspiegeln. Diese Informationen sollen uns dabei helfen diejenigen Patienten zu identifizieren, die zur Vermeidung von Abstoßungen eher etwas mehr Immunsuppression benötigen. Gleichzeitig wollen wir verstehen, unter welchen Umständen die immunsuppressive Therapie zurückgefahren werden kann.

Für die ChilSFree Studie wurden vor und bis ein Jahr nach Transplantation regelmäßig Blutproben im Rahmen von Routine-Kontrollen gewonnen. Die Rekrutierung von Patienten für diese Studie ist abgeschlossen, die Studie befindet sich momentan im Stadium der Auswertung.

HIChol - Netzwerk für hereditäre intrahepatische Cholestasen                            

Was sind hereditäre intrahepatische Cholestasen?

Als Cholestase bezeichnet man eine Störung der Gallebildung oder der Gallesekretion aus der Leber in den Darm. Neben erworbenen Ursachen können angeborene (hereditäre), genetische Veränderungen, die für die Gallebildung in der Leber von Bedeutung sind, einer Cholestase zugrunde liegen.

Die hereditären intrahepatischen Cholestasen umfassen ein breites Spektrum an Krankheitsbildern. Dazu zählen mildere Verlaufsformen, wie die Schwangerschaftscholestase, aber auch sehr schwerwiegende Krankheitsbilder, die sogenannten progressiven familiären intrahepatischen Cholestasen (PFIC). Letztere treten nur bei einer von 50.000 Geburten auf, sind aber für 10-15 Prozent der angeborenen Störungen der Gallebildung verantwortlich.

Mutationen in Cholestase-assoziierten Genen führen oftmals bereits im Säuglingsalter zu einer Störung der Gallebildung und damit zu einer fortschreitenden Schädigung und Funktionseinschränkung der Leber. Dies kann im weiteren Krankheitsverlauf zu einer Leberzirrhose, Leberfibrose oder sogar zu Leberkrebs und einem Organversagen führen. Bei schwerwiegenden Verläufen ist eine Lebertransplantation derzeit die einzige Therapieoption. Medikamentöse Therapien existieren bislang nicht.

Gemeinsame Forschung im HIChol Verbund

Der Forschungsverbund HIChol setzt sich aus einer Expertengruppe zusammen, die an verschiedenen Standorten in Deutschland tätig sind. Das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) fördert diesen Verbund seit 2019.

Ziel des Konsortiums ist es, die cholestatischen Lebererkrankungen besser zu verstehen und langfristig die Versorgung von Betroffenen mit diesen seltenen Erkrankungen zu verbessern. Vor diesem Hintergrund konzentrieren sich die Forschungsarbeiten im Rahmen von HIChol zunächst auf die Identifizierung und weitere Analysen von genetischen Mutationen, die den hereditären intrahepatischen Cholestasen zugrunde liegen. Die Ergebnisse sollen unter anderem auch neue Erkenntnisse hinsichtlich wirksamer Therapien liefern.

Im Rahmen des Forschungsverbunds ist der Aufbau eines Patientenregisters für hereditäre Cholestasen geplant. Die gesammelten Daten sollen helfen den Krankheitsverlauf besser zu verstehen, um auch zukünftig die Diagnostik zu erleichtern und zu optimieren.


PFIC-Studie

Orale Therapie mit einem Prüfpräparat zur Behandlung der PFIC Typ 1, 2 oder 3. Ziel ist es anstelle einer Operation wie z.B. einer Gallediversionsoperation den enterohepatischen Kreislauf medikamentös zu durchbrechen und somit eine Operation bzw. langfristig eine Lebertransplantation vermeiden zu können.

  • Ziel ist die Sicherheit und Wirksamkeit bei der Behandlung der PFIC Typ 1 oder 2 zu untersuchen (Phase 3 Studie).
  • Bewertet werden die Gallensäurenwerte im Blut, der Juckreiz, das Wachstum und die Schlafqualität.
Juckreiz

Gallengangatresie-Studien      

Wir sind beteiligt an verschiedenen Interventionsstudien mit oraler Therapie mit Prüfpräparaten zur weiteren Verbesserung des Galleflusses nach der Kasai Portoenterostomie. Ziel ist die Sicherheit und Wirksamkeit bei der Behandlung der Gallengangatresie zu untersuchen. Alle Medikamente sollen das Fortschreiten der Cholestase positiv beeinflussen und die Leber vor Vernarbung und Umbau schützen.

Hepatitis C

Orale Therapie (Behandlung mit neuartigen Tabletten) mit einem Kombinationspräparat.

  • Ziel ist die Sicherheit eines Kombinationsmedikamentes, welches auf Rezept für die Behandlung bei chronischer Hepatitis C-Virusinfektion bei Erwachsenen erhältlich ist, zu prüfen.
  • Es soll untersucht werden, welche Menge des Präparates im Blut vorliegt und wie gut es wirkt.
  • Die Anwendung des Medikamentes wird bei Kindern und Jugendlichen derzeit erprobt.

Crigler-Najjar CureCN

Das Crigler Najjar Syndrom ist eine angeborenen Erkrankung, die sich direkt nach der Geburt mit sehr hohen Werten des unkonjungierten Bilirubins zeigt. Sie ist verursacht durch eine Defizienz des leberspezifischen Enzyms (Uridindiphosphatglucuronosyltransferase 1A1). Unbehandelt führen die hohen Mengen an unkonjungiertem Bilirubin im Blut zu irreversiblen neurologischen Schäden (Kernikterus) bis hin zum Tod. Deshalb muss eine symptomatische Behandlung mit einer Phototherapie durchgeführt werden. Diese Phototherapie (blaues Licht) ist das gleiche Prinzip wie bei dem Neugeboreneninkterus nur das viel stärkere Lampen und eine tägliche Bestrahlungszeit von 10-14h lebenslang notwendig sind. Aufgrund abnehmender Effizienz dieser Therapie sowie dem Fortbestehen des Risikos lebensgefährlicher Krisen, müssen viele Patienten im Laufe ihres Lebens eine Lebertransplantation erhalten, welche bisher die einzige kurative Therapie ist. Das heißt danach ist der Enzymdefekt korrigiert und die Phototherapie ist nicht mehr notwendig. Dafür müssen die Risiken einer Lebertransplantation und die lebenslange Immunsuppression in Kauf genommen werden.

Unter der Führung von Genethon (Frankreich) wurde ein Konsortium führender klinischer und wissenschaftlicher Zentren und Experten sowie aller europäischer Patientenorganisationen zusammengestellt, um eine Gentherapie als kurative Behandlung für das Crigler Najjar Syndrom zu entwickeln. Diese Gentherapie soll mittels Adeno-assozierten Viren (AAV) als Vektoren durchgeführt werden. Das Projekt wird von der EU als Horizon 2020 Projekt gefördert (No 755225).

Die Partner des CureCN Konsortiums haben sich folgende Ziele gesetzt:

  • Entwicklung einer AAV Gen-Therapie und Validierung dieser Technik zur Übertragung auf andere angeborene Lebererkrankungen
  • Nachweis der Sicherheit und Effizienz einer AAV basierten Gentherapie in einer klinischen Studie
  • Entwicklung einer Technik, die auch die Therapie bei sehr jungen Patienten oder bei Patienten mit bestehenden Antikörpern gegen AAV ermöglicht
  • Ein weiteres wichtiges Ziel ist die Etablierung, Pflege und Auswertung eines weltweiten Crigler Najjar Registers, um diese sehr seltene Erkrankung noch besser verstehen und charakterisieren zu können sowie aktuelle Therapiekonzepte vergleichen zu können
  • Unabhängig von diese Punkten soll CureCN die Informationen, die Kommunikation, den internationalen Austausch, das Wissen über/für Crigler Najjar für Patienten, Familien, die Öffentlichkeit und behandelndes medizinischen Personal verbessern

Siehe Video oben

M. Wilson

Zur Therapie des M. Wilson sind Chelatbildner etabliert. Während D-Penicillamin bereits sehr lange verfügbar ist, wurden nun auch in Deutschland verschiedene Trientinpräparate (Trientintetrachlorid und Trientindichlorid) zugelassen. Pharmakokinetik und notwendige therapeutische Dosierung werden aktuell in Studien untersucht. Zusätzlich führen wir Untersuchungen zum Langzeitverlauf des M. Wilson mit Manifestation im Kindes- und Jugendalter durch und sind sehr an Patienten interessiert. In Kooperation mit dem Institut für Humangenetik, der Neuropädiatrie, dem Instituts für Radiologie sowie der Abteilung für Viszeral- und Transplantationschirurgie bieten wir sämtliche diagnostischen und therapeutischen Optionen inkl genetischer und neurologischer Untersuchungen, MRT, Leberbiopsie, sowie wenn indiziert der Lebertransplantation an.

Strukturierte Elternschulung

Seit Ende des Jahres 2019 haben wir ein neues Projekt zu unserer Elternschulung.

Was ist der Grund für so ein Projekt?

Die Diagnose einer chronischen Lebererkrankung bedeutet für Sie neben allen Sorgen und Ängsten um die Zukunft Ihres Kindes auch eine Auseinandersetzung mit neuen fachlichen Inhalten. Informationsvermittlung an die Eltern findet dabei auf verschiedenen Ebenen statt: in Gesprächen zwischen ärztlichem und nicht-ärztlichem Personal mit Ihnen, während der apparativen Diagnostik, bei Ambulanz-Besuchen, Visiten und gelegentlich bei eigens anberaumten „ausführlichen Gesprächen“, in Kontakten mit psychosozialen Mitarbeitern und mit anderen Eltern. Vor diesem Hintergrund möchten wir die Qualität unserer bisherigen Praxis bezüglich Vermittlung von Krankheitswissen und -verständnis überprüfen und darauf aufbauend ein neues Schulungskonzept für die Familien leberkranker Kinder entwickeln. Dies geschieht in Zusammenarbeit mit der Medizinischen Psychologie mit Frau Prof. K. Lange und Frau Dr. G. Ernst und KomPas.

Wir sind für alle bisherigen Teilnahmen sehr dankbar und hoffen, dass noch viele Familien mitmachen!

Projekt zur Vermeidung von Angststörungen durch Blutentnahmen

Die Blutentnahme ist die häufigste medizinische Intervention, die die in unserem Hause betreuten leberkranken und transplantierten, aber auch andere chronisch kranke Kinder erfahren.

Bei manchen Kindern oder auch Jugendlichen kann sie eine extrem verstörende, wiederkehrende Situation sein. Wir beobachten bei einzelnen insbesondere chronisch kranken PatientInnen schlimmstenfalls eine Spirale aus Angst. Der Zwang zur Blutentnahme und eine steigende Erwartungsangst vor der jeweils nächsten Blutentnahme können das Kind und auch seine Familie immer stärker beeinträchtigen. Befragt man die Kinder und Jugendlichen über das Ausmaß von Schmerz und Angst, wird deutlich, dass sie meist ihre Angst als stärker belastend empfinden als den Schmerz.

Es ist zu berücksichtigen, dass die meisten unserer PatientInnen bereits traumatisierende medizinische Eingriffe hinter sich haben, die mit intensiven Erfahrungen des Kontrollverlustes einhergehen.Nicht selten sind auch die Eltern durch einen größeren medizinischen Eingriff bei ihren Kindern traumatisiert, was sich wiederum negativ auf ihre Möglichkeiten auswirkt, ihre Kinder bei der Bewältigung der Folgen unterstützen zu können.

Um die Entstehung bzw. Aufrechterhaltung von Angsterkrankungen zu vermeiden und die gegenwärtige Lebensqualität der Kinder und Jugendlichen zu verbessern, möchten wir ein Konzept zur Prophylaxe und Therapie von Angststörungen vor Blutentnahmen entwickeln. Dabei stellen wir uns die Fragen:

  • Was sind besonders problematische bzw. angsterzeugende Aspekte der Blutentnahmesituation?
  • Mit welchen Mitteln kann eine Prävention von pathologischer Angst gelingen und wie lassen sich pathologische Ängste in diesem Kontext behandeln?
  • Welche Mittel sind für verschiedene Altersgruppen wirksam?

Zur Beantwortung dieser Fragen planen wir:

  1. Problemerfassung: Fragebögen für die Kinder und Jugendlichen und ihre Familien, sowie für das ausführende medizinische Personal, mit denen Risikofaktoren, Prävalenz und das Ausmaß der Störungen erfasst werden soll.
  2. Entwicklung von Maßnahmen zur Behandlung bestehender pathologischer Ängste.
  3. Entwicklung von Maßnahmen zur Vermeidung neu entstehender pathologischer Ängste.

Ein Konzept zur Prävention und Therapie von Angststörungen bei Blutentnahmen verbessert den Krankenhausaufenthalt und die medizinische Versorgung von chronisch kranken Patienten nur dann, wenn dieses in ein System eingebunden ist, in dem auch sonst medizinische, psychosoziale und spieltherapeutische Versorgung Hand in Hand gehen. Auch aus diesem Grund planen wir ein multiprofessionelles Vorgehen für unser Projekt in Zusammenarbeit mit dem Institut für Psychologie (Abteilung Sozialpsychologie) der Goethe-Universität Frankfurt/Main. Gemeinsam mit den beiden psychologischen Psychotherapeutinnen Frau Dr. Anna Lisa Aydin und Frau Antonia Kaluza wird die Spieltherapeutin Christiane Konietzny und die Transplantationskoordinatorin und Brückenschwester Gianna Ebers das Projekt betreuen und weiterentwickeln.

Bitte kontaktieren Sie uns gerne!


Telefonische Anmeldung für Patienten/Studientelefon:

0511 532-9022

Anmeldungen durch Arztpraxen oder bei ärztlichen Rückfragen:

0511 532-3233 (Frau Dr. Pfister oder Herr Prof. Baumann)

E-Mail-Kontakt - (at) steht für @:

Katarina Migal (Studienkoordination)

E-Mail: migal.katarina(at)mh-hannover.de

 

Annika Zingel (Studienkoordination)

E-Mail: zingel.annika(at)mh-hannover.de

 

Klinische Studien in der pädiatrischen Gastroenterologie

Chronisch entzündliche Darmerkrankungen

  • Morbus Crohn
  • Colitis ulcerosa

Multizentrische, prospektive Langzeitstudie von pädiatrischen Patienten mit einer chronisch entzündlichen Darmerkrankung

  • Bei dieser Beobachtungsstudie werden wichtige Informationen über Patienten mit Morbus Crohn oder Colitis ulcerosa in mehreren Zentren gesammelt.
  • Die Ergebnisse können dazu beitragen, die Patientenversorgung zu verbessern und die Lebensqualität zu steigern.

Risiko stratifizierte, randomisierte und kontrollierte Studie bei päd. Patienten mit Morbus Crohn

  • In dieser internationalen Studie werden Kinder und Jugendliche aus Europa und Kanada eingeschlossen.
  • Es werden etablierte Therapien in der Langzeittherapie miteinander verglichen. Es werden keine experimentellen Medikamente verwendet.
  • Ziel ist es herauszufinden, ob eine Therapie in Abhängigkeit von der Schwere der Erkrankung bei Diagnosestellung besser als eine andere Therapie ist.

Reduce-Risk-Trial – eine Therapiestudie für Patienten mit neu diagnostiziertem Morbus Crohn

Nach Neudiagnose eines Morbus Crohn und nach der ersten Therapiephase, bei der die Entzündung im Darm zur Ruhe gebracht wird, stellt sich für die Patienten die Frage nach der Wahl der Dauertherapie. Neuere Forschungsergebnisse aus den letzten Jahren deuten darauf hin, dass durch eine frühzeitige komplette Kontrolle der Entzündung im Darm der langfristige Verlauf der Erkrankung verbessert wird. Hierzu muss möglicherweise von Anfang an etwas zupackender therapiert werden, als dies früher üblich war. Die Reduce-Risk-Studie soll dazu beitragen, für die Kinder und Jugendlichen je nach ihrem individuellen Risikoprofil die beste Dauertherapie festzulegen. Durch den Vergleich unterschiedlicher Medikamente soll geklärt werden, welche Therapieoption bezüglich Wirkung und Verträglichkeit in welcher Situation am besten funktioniert.

Teilnehmen können Kinder und Jugendliche, bei denen neu ein Morbus Crohn diagnostiziert wurde und die ihre erste Therapiephase mit Ernährungstherapie oder mit Kortison noch nicht abgeschlossen haben. Je nach individuellem Risikoprofil (hoch oder niedrig) wird dann eine Therapie zugelost. Kinder mit niedrigem Risikoprofil erhalten entweder Azathioprin oder Methotrexat als Dauertherapie; Kinder mit hohem Risikoprofil erhalten Methotrexat oder Adalimumab. Die Studie läuft über ein Jahr. In diesem Zeitraum werden die Kinder regelmäßig in unserer Ambulanz gesehen. Diese Termine entsprechen dabei von der Häufigkeit her dem, was wir auch Patienten ohne Studienteilnahme anbieten. Zusätzlich zu den - auch ohne Studie ohnehin notwendigen -Blutentnahmen müssen Patienten und Eltern für diese Studie bei den Ambulanzbesuchen einen Fragebogen zum Befinden ausfüllen und eine zusätzliche Stuhlprobe einreichen. Der Aufwand für Patienten und Eltern ist damit sehr überschaubar.

Für diese Studie nehmen wir weiterhin Patienten auf. Bei Interesse oder Rückfragen sprechen Sie uns bitte an (Ansprechpartnerin Frau Dr. Goldschmidt).

 

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